Cum este tratată atrofia musculară spinală (SMA)

Posted on
Autor: Roger Morrison
Data Creației: 22 Septembrie 2021
Data Actualizării: 11 Mai 2024
Anonim
Spinal muscular atrophy - causes, symptoms, diagnosis, treatment, pathology
Video: Spinal muscular atrophy - causes, symptoms, diagnosis, treatment, pathology

Conţinut

Tratamentele pentru tulburarea genetică atrofie musculară spinală (SMA) includ două abordări: terapia care modifică boala și controlul simptomelor. Spinraza (nusinersen) și Zolgensma (onasemnogene abeparovec-xioi) sunt cele două tratamente aprobate pentru prevenirea agravării SMA și sunt considerate tratamente care modifică boala.

În plus față de aceste terapii de modificare a bolii, alte aspecte importante ale gestionării SMA includ abordări la domiciliu, cum ar fi îngrijirea respiratorie, optimizarea controlului motor cu terapie fizică și utilizarea dispozitivelor pentru susținerea coloanei vertebrale și a mușchilor. Uneori poate fi necesară o intervenție chirurgicală pentru a gestiona complicațiile grave ale SMA.

Managementul bolilor

Tratamentul modificator al bolii SMA a avansat substanțial cu aprobarea a două tratamente: Spinraza în 2016 și Zolgensma în 2019. Prognosticul și progresia bolii SMA pot fi îmbunătățite cu aceste tratamente. Rețineți că, deoarece aceste medicamente sunt relativ noi, rezultatul pe termen lung nu este încă cunoscut.


Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră aveți SMA, vi se va administra tratamentul de modificare a bolii administrat de un medic într-un cadru supravegheat.

Spinraza

Spinraza a fost aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) în 2016. Acest medicament este administrat prin injecție intratecală, o procedură în care medicamentul este injectat direct în lichidul spinal cu un ac. Această procedură trebuie făcută de un medic instruit.

Tratamentele sunt injectate ca trei doze de încărcare la fiecare două săptămâni, urmate de o a patra doză de încărcare după o lună. După cele patru doze inițiale de încărcare, veți primi o injecție de Spinraza la fiecare patru luni.

Potrivit producătorului, doza recomandată de Spinraza este de 12 miligrame (mg), sau 5 mililitri (ml), pe administrare.

Spinraza funcționează prin stimularea producției de proteină SMN, o proteină care are deficit de SMA. Înlocuirea proteinei SMN cu această procedură ajută neuronii motori din organism să funcționeze corect, prevenind progresul bolii.


Zolgensma

Zolgensma a fost aprobat de FDA în 2019 pentru utilizare la copiii cu vârsta sub doi ani care au SMA cu debut infantil.

Se utilizează ca tratament intravenos unic (injectat IV în venă). Potrivit producătorului, doza recomandată de Zolgensma este de 1,1 × 1014 genomi vectoriali (vg) pe kilogram (kg) de greutate corporală.

Acest medicament este un tip de terapie genică. Funcționează prin furnizarea unei copii normale a genei SMN (care este modificată în SMA) în sânge printr-un virus neinfecțios. Gena normală înlocuiește gena SMA modificată, astfel încât organismul poate produce proteine ​​SMN.

Ambele terapii au fost studiate în SMA, cu rezultate promițătoare. Va trebui să discutați situația dvs. specifică cu medicul dumneavoastră pentru a decide ce plan terapeutic este potrivit pentru dumneavoastră sau copilul dumneavoastră.

Alte medicamente sunt în curs de dezvoltare pentru tratamentul SMA, inclusiv Risdiplam, un tip de terapie genetică.

Strategii pentru gestionarea complicațiilor SMA cu abordări la domiciliu, kinetoterapie și prescripții pot fi necesare chiar dacă utilizați o terapie care modifică boala. Este important să țineți un control strâns cu medicul dumneavoastră, astfel încât orice problemă pe care o puteți dezvolta, cum ar fi probleme de respirație sau infecții, să poată fi gestionată cu promptitudine.


Remedii la domiciliu și stil de viață

A trăi cu SMA necesită ajustări ale stilului de viață care afectează întreaga familie. Adesea, membrii familiei trebuie să învețe cum să ajute la mobilitate.

În plus, membrii familiei ar putea fi nevoiți să asiste la utilizarea terapiilor la domiciliu. Dispozitivele respiratorii sunt cele mai importante și frecvent utilizate instrumente la domiciliu în SMA.

Dispozitive respiratorii

Există o serie de tipuri de îngrijire respiratorie utilizate în gestionarea SMA. Unele dispozitive asigură oxigen sau o presiune minimă a căilor respiratorii și pot fi ușor utilizate acasă. Multe persoane care au probleme respiratorii ușoare cu SMA trebuie să folosească asistență respiratorie doar în timpul somnului sau în perioadele în care respirația este deosebit de dificilă, cum ar fi în timpul unei infecții.

Dacă respirația dvs. devine mai afectată pe măsură ce boala progresează, poate fi necesar să avansați la o îngrijire respiratorie din ce în ce mai susținută și consistentă. Mașinile care oferă asistență respiratorie completă pot ajuta la inspirație (respirație) și expirație (respirație) atunci când mușchii respiratori sunt foarte slabi. Uneori, oxigenul este furnizat și printr-un aparat respirator.

Un ventilator asigură respirație

Atela de sprijin sau bretele

Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră ați dezvoltat complicații musculo-scheletice, cum ar fi scolioza sau contracturile, poate fi necesar un aparat dentar sau alt dispozitiv de susținere pentru a menține corpul într-o poziție confortabilă și sigură.

Este posibil să aveți nevoie de un aparat dentar sau de o atelă pentru a vă susține brațele, încheietura mâinii, piciorul sau glezna. Acestea ar trebui să se potrivească personalizat dimensiunilor și nevoilor dvs. Utilizarea dispozitivelor de susținere vă poate ajuta să vă optimizați capacitatea de a vă deplasa în siguranță și de a vă folosi membrele (brațele și picioarele).

Dacă ați dezvoltat scolioză, este posibil să aveți nevoie de un aparat dentar extern pentru a vă sprijini și pentru a preveni curbarea coloanei vertebrale. Cu SMA avansat, poate fi necesar să vă asigurați poziția într-un scaun cu rotile pentru a împiedica spatele să se aplece într-o parte, ceea ce poate exacerba scolioza.

Alegerea celui mai bun spate

Scaun cu rotile sau Walker

Este posibil să aveți nevoie de un dispozitiv de asistență pentru a vă ajuta să vă deplasați. Există o serie de suport pe care îl puteți utiliza, în funcție de controlul muscular. Opțiunile includ un baston, un walker, un scaun cu rotile sau un scaun cu rotile mobilizat.

6 pași pentru a determina o potrivire adecvată a scaunului cu rotile

Terapie fizică și ocupațională

Adesea, efectele limitărilor motorii ale SMA pot fi îmbunătățite cu exerciții fizice interactive și abordări de terapie de reabilitare.

În timp ce tehnicile de kinetoterapie nu pot repara nervii sau mușchii sau inversa atrofia musculară, puteți învăța să vă optimizați forța motorie, controlul și coordonarea.

De asemenea, puteți învăța să evitați rănile învățând cum să vă controlați cât mai bine greutatea și membrele. Terapia poate ajuta adesea la prevenirea contracturilor musculare.

Obiectivele și tipurile de terapie utilizate în SMA includ:

  • Întărirea și coordonarea musculară: Terapia fizică consistentă cu un terapeut este adesea combinată cu exerciții pe care le poți învăța să le faci acasă. Mișcarea constantă a mușchilor vă poate ajuta la minimizarea atrofiei musculare și la maximizarea controlului muscular.
  • Înghițirea siguranței: Uneori sufocarea poate fi un risc cu SMA. Lucrul cu un specialist pentru a învăța să controleze mușchii de înghițire poate preveni complicații precum pneumonia prin aspirație și sufocarea.
  • Managementul respirator: Deoarece mușchii care controlează respirația sunt adesea slăbiți în SMA, exercițiile care vă ajută să întăriți și să controlați acești mușchi pot fi o parte importantă a gestionării stării dumneavoastră.

Exercițiile de respirație pot include utilizarea unui dispozitiv acasă. Este posibil să vi se instruiască să respirați adânc în fiecare zi cu un dispozitiv care măsoară volumul inspirator și expirator (cât de adânc respirați și respirați). Medicul sau terapeutul dvs. poate lucra cu dvs. pentru a crea ținte și obiective pe care le puteți măsura cu dispozitivul respirator.

Mișcări musculare pasive: Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră ați redus puternic forța musculară, pot fi necesare mișcări pasive. Un membru al familiei sau un terapeut ar mișca mușchii în mod regulat pentru a preveni apariția contracturilor și a rănilor de presiune.

Cum poate ajuta un terapeut ocupațional cu aftele la pat

Operații și proceduri de specialitate

În unele circumstanțe, intervenția chirurgicală poate fi benefică pentru tratamentul complicațiilor SMA. Există mai multe proceduri care pot ajuta la gestionarea efectelor acestei afecțiuni.

Procedurile care pot fi necesare pentru gestionarea complicațiilor SMA includ:

Toxina botulinică: În situațiile în care rigiditatea musculară interferează cu mobilitatea, injecțiile cu toxină botulinică, un puternic relaxant muscular, pot ajuta. Adesea, relaxantele musculare orale provoacă efecte secundare intolerabile, în timp ce injecțiile pot concentra efectele medicamentului către zonele care au cel mai mult nevoie, cu mai puține efecte secundare.

Eliberarea contracturilor: Când contracturile musculare sunt dureroase sau interferează cu mobilitatea, o procedură chirurgicală pentru eliberarea contracturilor poate fi utilă în anumite situații.

Chirurgia coloanei vertebrale: Scolioza poate fi foarte severă în SMA, iar modificările structurale osoase pot afecta zona toracică, afectând potențial respirația. Chirurgia coloanei vertebrale pentru a repara chirurgical scolioza poate fi necesară în anumite circumstanțe. Uneori, un dispozitiv de susținere, cum ar fi o tijă, este plasat chirurgical lângă coloana vertebrală pentru a o susține și a-l menține drept.

Traheostomie: În unele situații, cel mai eficient mod de a gestiona problemele de respirație în SMA este utilizarea unei traheostomii. Aceasta este o procedură chirurgicală care implică plasarea unui tub de respirație direct în gât. Tubul poate fi atașat la un dispozitiv mecanic care ajută la respirație.

Medicină complementară și alternativă (CAM)

Medicina alternativă nu este considerată o abordare eficientă pentru modificarea bolii sau pentru prevenirea complicațiilor SMA. Este important să discutați cu medicul dumneavoastră orice tratament care vă interesează pentru a vă asigura că nu vă expuneți la nimic care nu este benefic sau care ar putea dăuna sănătății dumneavoastră generale.