Conţinut
- Tipuri de AMD
- Faze de studiu clinic
- Tratament emergent pentru AMD umedă
- Tratament emergent pentru AMD uscată
- Un cuvânt de la Verywell
Degenerescența maculară legată de vârstă (DMA) este cea mai frecventă cauză de orbire în Statele Unite. Condiția poate fi prezentă în două forme, inclusiv AMD umed și AMD uscat. În prezent, nu există nici un remediu pentru AMD și niciun tratament disponibil pentru forma uscată a bolii (în afară de măsurile preventive).
Oamenii de știință lucrează din greu pentru a găsi noi soluții sub formă de descoperiri de degenerescență maculară, tratamente emergente și noi cercetări care pot ajuta persoanele cu AMD să-și păstreze viziunea cât mai mult timp posibil.
Tipuri de AMD
AMD uscat și AMD umed au caracteristici diferite.
AMD uscat
DZM uscată este cea mai frecventă formă a bolii; implică prezența unor depozite galbene foarte mici - numite drusen - pe care medicii le pot detecta prin efectuarea unui examen ocular.
Drusen sunt prezente ca o parte normală a îmbătrânirii; dar în AMD, aceste depozite încep să crească (ca mărime și / sau număr). Această creștere a drusenului poate începe procesul de deteriorare a maculei (o zonă ovală gălbuie aproape de centrul retinei).
Macula este responsabilă pentru o viziune clară și simplă). Retina este un strat de celule sensibile la lumină care determină impulsuri nervoase, care sunt trimise către nervul optic, apoi se deplasează către creier, unde se formează imagini.
Pe măsură ce AMD uscată progresează, drusenul începe să crească și / sau crește în număr, iar vederea centrală poate deveni încet diminuată din cauza deteriorării maculei.
Ce să vă așteptați dacă aveți degenerescență maculară uscatăAMD umed
DZM uscată poate evolua până la forma umedă a bolii. AMD umedă implică vase de sânge anormale care încep să se dezvolte sub retină. DZM umedă progresează adesea foarte repede și poate determina o persoană să experimenteze pierderea vederii din cauza edemului sau hemoragiei acestor vase de sânge imature, rezultând deteriorarea rapidă a maculei.
Ce trebuie să știți despre degenerarea maculară umedă
Faze de studiu clinic
Pentru a înțelege exact unde se află un potențial tratament nou sau medicament, în ceea ce privește probabilitatea de a deveni disponibil consumatorului, este important să înțelegem puțin despre cercetarea medicală.
Un nou medicament sau tratament trebuie să treacă cu succes mai multe faze ale studiilor clinice înainte ca produsul să poată fi comercializat sau vândut publicului. Există mai multe faze ale studiilor medicale, acestea includ:
- Faza I: Un tratament experimental sau medicamente sunt testate pe un număr limitat de persoane (de obicei între 20 și 80 de participanți la studiu). Această fază inițială vizează testarea siguranței medicamentului și identificarea potențialelor efecte secundare.
- Faza II: Odată ce un medicament sau un tratament este considerat potențial sigur, acesta intră în faza II de testare menită să continue să-și respecte nivelul de siguranță. Această fază implică un grup mai mare (de obicei între 100 și 300 de participanți la studiu).
- Faza III: După ce se constată că un medicament sau un tratament este relativ sigur și eficient, acesta este testat din nou (într-un studiu de fază III) în care oamenii de știință evaluează eficacitatea și siguranța, în comparație cu tratamentul standard. Această fază implică un grup mult mai mare (aproximativ 1.000 până la 3.000) de participanți la studiu. Odată ce un medicament sau un tratament trece această fază, se califică pentru a fi evaluat pentru aprobarea Administrației SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA).
- Faza IV: Odată ce noul tratament sau medicament obține aprobarea FDA, acesta este testat încă o dată într-un studiu de fază IV care vizează evaluarea siguranței și eficacității acestuia pe termen lung - la cei care iau noul medicament sau li se administrează noul tratament.
Tratament emergent pentru AMD umedă
Dacă aveți degenerescență maculară legată de vârstă, s-ar putea să fiți încântați să aflați că există câteva medicamente și terapii noi foarte promițătoare la orizont.
Potrivit Academiei Americane de Oftalmologie, în urmă cu doar 20 de ani, dacă o persoană a dezvoltat AMD umedă, pierderea vederii era iminentă. Dar în 2005, un nou tratament revoluționar, numit anti-VEGF (inclusiv medicamente precum Lucentis, Eylea și Avastin ), a devenit disponibil.
Aceste medicamente anti-VEGF acționează pentru a opri creșterea vaselor de sânge, controlând ulterior scurgerile și încetinind deteriorarea maculei. Potrivit experților, tratamentul este extrem de eficient în păstrarea viziunii centrale pentru persoanele cu AMD umedă.
Ce sunt medicamentele anti-VEGF?
Acronimul VEGF - care reprezintă factorul de creștere endotelial vascular - este o proteină importantă în creșterea și dezvoltarea de noi vase de sânge. Când sunt injectate în ochi, medicamentele anti-VEGF ajută la oprirea creșterii acestor noi vase de sânge anormale.
Poate că principalul dezavantaj al tratamentului actual al AMD umed este faptul că injecțiile (care dau direct în partea din spate a ochiului) de medicamente anti-VEGF trebuie administrate la fiecare patru până la șase săptămâni.
Astăzi, există speranță pentru noi tipuri de tratamente anti-VEGF care nu vor trebui administrate la fel de des ca regimul actual, de patru până la șase săptămâni. Unii experți spun că câteva tratamente dezvoltate astăzi pot chiar vindeca boala.
Cum este tratată degenerarea maculară legată de vârstăTerapia genică a retinei
Un nou tratament promițător, pentru AMD umedă, implică terapia genică a retinei, ca alternativă la injecțiile oculare lunare. Scopul terapiei genetice este de a angaja corpul pentru a-și face propriul anti-VEGF prin inserarea unui virus inofensiv (numit virus adeno-asociat / AAV) care transportă gena anti-VEGF în ADN-ul unei persoane.
Mai precis, terapia genică RGX-314 necesită o singură injecție, dar trebuie efectuată printr-o procedură chirurgicală. Acest tratament se pregătește în prezent pentru a intra în faza II a studiilor de cercetare clinică.
Studii asupra RGX-314
Acum că terapia genică a retinei a fost aprobată de FDA pentru alte afecțiuni ale ochilor retinieni (altele decât AMD), acest tip de tratament pare foarte promițător pentru persoanele cu AMD. RGX-314 ar putea funcționa pentru a bloca VEGF ani de zile după administrare; la rândul său, acest lucru ar ajuta la inhibarea dezvoltării simptomelor AMD umedă, și anume, a vaselor de sânge imature care scurg sânge în retină.
Într-un studiu clinic de fază I / II care a implicat 42 de persoane, 9 din 12 participanți la studiu au făcut-o nu necesită alte injecții anti-VEGF timp de șase luni după o injecție RGX-314. În plus, nu au fost observate efecte secundare în timpul studiului.
ADVM-022
Un alt tip potențial eficient de terapie genetică poate fi administrat în ambulatoriu (cum ar fi cabinetul medicului). Această terapie se numește ADVM-022 și se deplasează, de asemenea, în studiile clinice de fază II. Se estimează că ambele terapii (ADVM-022, precum și RGX-314) ar putea fi disponibile persoanelor cu AMD umedă în doar trei ani (aproximativ 2023).
Sistemul de livrare a portului
Port Delivery System (PDS) este un aparat foarte mic (mai mic decât un bob de orez) care poate stoca medicamente anti-VEGF. PDS este implantat în ochi în timpul unei proceduri chirurgicale; funcționează pentru a oferi o eliberare continuă de medicamente anti-VEFG în ochi.
Sistemul de livrare a porturilor ar putea permite persoanelor cu AMD umedă să evite injecțiile oculare cu totul. Procedura permite persoanelor cu AMD umedă să meargă până la doi ani fără a fi nevoie de tratament.
Reumplerea medicamentului se poate face prin vizita unui cabinet medical. Dar, procedura de reumplere a medicamentului este puțin mai complexă decât injecțiile anti-VEGF care sunt în prezent tratamentul standard pentru AMD umedă.
Acest tratament inovator este acum în faza a treia studii clinice și ar putea fi disponibil pentru consumatori în următorii trei ani (în jurul anului 2023).
Studiul sistemului de livrare a portului Lucentis (Ranibizumab)
Un studiu clinic controlat randomizat de fază II din 2019 (considerat eticheta de aur a studiilor medicale), publicat de Academia Americană de Oftalmologie a evaluat siguranța și eficacitatea sistemului de livrare a portului cu medicamentul anti-VEGF Lucentis (ranibizumab) pentru tratamentul AMD umed. (...)
Studiul a constatat că PDS a fost bine tolerat și că la persoanele cu AMD legată de vârstă, PDS a rezultat într-un răspuns comparabil cu injecțiile intravitreale lunare (în partea din spate a ochiului) de tratamente anti-VEGF (ranibizumab).
„S-a constatat că PDS este bine tolerat, cu potențialul de a reduce povara tratamentului [volumul de muncă al asistenței medicale cauzate de o afecțiune cronică] în NAMD [AMD legată de vârstă], menținând în același timp vederea”, au scris autorii studiului. studiul tratamentului cu ranibizumab PDS (începând cu 2020) a progresat la un studiu de stadiul III.
Picaturi de ochi
Picăturile de ochi anti-VEGF pentru AMD umedă sunt o altă nouă modalitate de tratament pentru AMD care se află în etapele inițiale ale studiului clinic, dar nu a fost încă utilizată la oameni. Tratamentul a fost testat pe animale.
Odată ce picăturile de ochi medicamentoase sunt considerate suficient de sigure pentru uz uman, vor începe studiile clinice.Poate dura mai mult de 10 ani (în jurul anului 2030) pentru ca picăturile anti-VEGF pentru AMD umed să fie disponibile pentru consum.
Tablete orale
O pastilă anti-VEGF, care trebuie administrată oral (pe cale orală), poate fi disponibilă publicului în următorii cinci ani (aproximativ 2025). Forma de pilule a medicamentului va permite persoanelor cu AMD umedă să elimine sau să reducă frecvența injecțiilor anti-VEGF.
Acum, în faza a II-a a studiilor clinice de cercetare, dezvoltatorii de medicamente orale pentru AMD umed încearcă să rezolve erorile. Medicamentul are multe efecte secundare chiar acum, cum ar fi greață, crampe la nivelul picioarelor și modificări ale ficatului.
Odată ce medicamentul poate fi considerat sigur și efectele secundare periculoase pot fi eliminate, acesta poate fi luat în considerare pentru consumul consumatorului.
Injecții anti-VEGF mai durabile
Mai multe medicamente anti-VEGF noi, destinate reducerii frecvenței injecțiilor, sunt dezvoltate de industria medicamentelor. Acestea includ medicamente precum Abicipar și Sunitinab, care sunt estimate la aproximativ trei până la cinci ani (în anii 2023-2025) înainte de aprobarea pentru consumatori.
Un alt medicament nou, Beovu a fost deja aprobat pentru utilizare în SUA. Injecțiile Beovu pot dura până la trei luni și se spune că medicamentul inovator este mai eficient la uscarea fluidului care s-a acumulat în retină din cauza AMD umedă.
Tratamente medicamentoase combinate
Noile medicamente combinate pentru AMD includ o combinație de medicamente care sunt deja pe piață, pentru tratamentul AMD. Scopul este o abordare de tratament cu mai multe fațete care vizează creșterea beneficiului medicamentelor și creșterea duratei injecțiilor.
O astfel de combinație este o picătură de ochi pentru tratarea glaucomului, numită Cosopt (dorzolamidă-timolol), fiind testată în combinație cu injecții anti-VEGF. Studiile indică faptul că aceste două medicamente, atunci când sunt administrate împreună, pot ajuta la scăderea lichidului retinian mai bine decât se pot realiza singure injecțiile anti-VEGF.
Terapie cu radiatii
Radioterapia, similară cu tipul de tratament utilizat în mod obișnuit pentru tratarea cancerului, se crede că ajută la încetinirea creșterii vaselor de sânge anormale cauzate de AMD umedă. Se spune că radioterapia funcționează la fel ca în tratamentul cancerului. Acest lucru se realizează prin distrugerea celulelor cu creștere rapidă.
Dar siguranța pe termen lung trebuie încă evaluată înainte ca radioterapia să poată fi considerată o opțiune principală pentru tratamentul AMD. Există două tipuri de radioterapie disponibile în Marea Britanie și Elveția și vor fi testate în curând în Statele Unite. Se anticipează că studiile clinice vor începe în decurs de un an (în jurul anului 2021).
Tratament emergent pentru AMD uscată
Majoritatea cazurilor de AMD implică tipul de AMD cu dezvoltare lentă, numit AMD uscat. În prezent, începând cu 2020, nu există opțiuni de tratament disponibile pentru AMD uscată, dar unele noi terapii promițătoare sunt în curs de desfășurare.
Terapii cu celule stem
Terapia cu celule stem câștigă avânt pentru toate tipurile de tratament astăzi, inclusiv pentru multe forme de cancer, precum și pentru DMA uscată. Scopul terapiei cu celule stem pentru AMD este ca noile celule stem să poată înlocui celulele retiniene care au fost deteriorate sau distruse de simptomele AMD.
Celulele stem sunt adesea introduse în circulația sanguină a corpului, prin perfuzie IV. Dar, cercetătorii lucrează la modul de transplantare a celulelor stem direct în ochi. O strategie presupune plasarea celulelor stem într-o suspensie fluidă care poate fi injectată sub retină.
Deși terapia cu celule stem pentru AMD a fost studiată doar în cadrul unor mici studii clinice, experții spun că acest regim de tratament arată o mare promisiune. terapie să se dovedească eficientă și sigură pentru consumatori.
Studiul terapiei cu celule stem pentru AMD
Un mic studiu, care a implicat persoane cu AMD umedă, publicat de New England Journal of Medicine, a constatat că folosirea propriilor celule stem ale unei persoane pentru a înlocui celulele retiniene deteriorate, a dus la menținerea acuității vizuale timp de un an după procedură.
Autorii studiului au scris: „Acest lucru pare să indice că intervenția chirurgicală a ajutat la oprirea progresiei bolii.” Deși acest studiu nu indică faptul că terapia cu celule stem este eficientă pentru AMD uscată, mulți oameni de știință sunt încrezători că studiile viitoare privind celulele stem terapia pentru AMD uscată va fi promițătoare.
Injecții pentru AMD uscat
Apl-2 este un medicament care poate fi injectat intravitreal (direct în partea din spate a ochiului) pentru a ajuta la încetinirea progresului AMD uscat, protejând celulele retiniene de a fi distruse. Acest tratament se află în etapa de fază III a studiului și se așteaptă să fie disponibil în aproximativ trei până la cinci ani (în jurul anului 2023-2025).
Alte tratamente potențiale noi AMD uscate
Există mai multe alte modalități de tratament potențial eficiente la orizont pentru AMD uscată, acestea includ:
- Oracea: Un antibiotic oral cu proprietăți antiinflamatorii, poate fi disponibil pentru persoanele aflate în stadiul târziu al AMD uscat. Oracea se află în prezent în studii de fază III și poate fi disponibilă încă din 2021.
- Metformin: Un medicament administrat în mod obișnuit persoanelor care suferă de diabet, s-a constatat că reduce riscul de dezvoltare a DMA. Acest lucru se poate datora proprietăților antiinflamatorii ale metforminei. Metformina se află într-un proces de fază II începând cu 2020.
Un cuvânt de la Verywell
Medicul oftalmolog (sau alt furnizor de asistență medicală) este expertul în ceea ce privește tipul de tratament AMD nou care ar putea fi potrivit pentru dvs. Există mulți factori de luat în considerare, cum ar fi tipul de AMD, simptomele dumneavoastră, precum și nivelul de progresie al bolii și multe altele.
În plus, nu există un singur tratament care să nu aibă dezavantaje. Este posibil să se constate că unele tratamente emergente au foarte puține efecte secundare, dar criteriile de selecție a pacientului (criteriile utilizate pentru a se califica ca participant la studiu) pot fi foarte stricte (cum ar fi pentru lentilele telescopice implantabile chirurgical). Alte tratamente / medicamente pot avea efecte secundare.
În cele din urmă, este important să rămâi deschis la noi posibilități în timp ce lucrezi cu echipa ta de asistență medicală pentru a descoperi cel mai bun tratament nou pentru DMA.