Conţinut
- Ce este un medicament orfan?
- De ce unele medicamente sunt „medicamente orfane”
- Stimulente pentru creșterea dezvoltării medicamentelor orfane
- Biroul SUA pentru Dezvoltarea Produselor Orfane
- Legea privind drogurile orfane din SUA din 1983
- Efectul Orphan Drug Act în farmaceutice din SUA
- Exemplu de medicamente disponibile datorită Legii privind drogurile orfane
- Cercetare și dezvoltare internațională pentru medicamente orfane
- Comitetul pentru medicamente orfane
- Regulamentul privind medicamentele orfane
Ce este un medicament orfan?
Un medicament orfan este un medicament (farmaceutic) care rămâne subdezvoltat din cauza lipsei unei companii de a găsi medicamentul profitabil.De multe ori motivul pentru care medicamentul nu este profitabil este acela că există relativ puțini oameni care vor achiziționa medicamentul atunci când sunt luați în considerare cercetarea și dezvoltarea necesară pentru fabricarea medicamentului. În cuvinte simple, medicamentele orfane sunt acelea din care companiile nu se așteaptă să câștige mulți bani și, în schimb, își direcționează eforturile către medicamente care vor aduce bani.
De ce unele medicamente sunt „medicamente orfane”
Companiile farmaceutice (medicamentoase) și biotehnologii cercetează și dezvoltă în mod constant noi medicamente pentru tratarea afecțiunilor medicale, iar medicamentele noi apar frecvent pe piață. Pe de altă parte, persoanele care suferă de boli sau tulburări rare nu văd aceeași atenție de cercetare a medicamentelor pentru bolile lor. Acest lucru se datorează faptului că numărul acestora este mic și astfel piața potențială a medicamentelor noi pentru tratarea acestor boli rare (denumite în mod obișnuit „medicamente orfane”) este, de asemenea, mică.
O boală rară apare la mai puțin de 200.000 de indivizi din Statele Unite sau mai puțin de 5 la 10.000 de indivizi în Uniunea Europeană. Agențiile guvernamentale de reglementare din Statele Unite și Uniunea Europeană au luat astfel măsuri pentru a reduce această disparitate în dezvoltarea drogurilor
Stimulente pentru creșterea dezvoltării medicamentelor orfane
Recunoscând că medicamentele adecvate pentru tulburări rare nu au fost dezvoltate în SUA și că companiile medicamentoase ar avea de fapt o pierdere financiară în dezvoltarea medicamentelor pentru afecțiuni rare, Congresul SUA a adoptat Legea privind medicamentele orfane în 1983.
Biroul SUA pentru Dezvoltarea Produselor Orfane
Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) este responsabilă pentru asigurarea siguranței și eficacității medicamentelor de pe piață în Statele Unite. FDA a înființat Office of Orphan Product Development (OOPD) pentru a ajuta la dezvoltarea medicamentelor orfane (și a altor produse medicale pentru tulburări rare), inclusiv oferirea de granturi de cercetare.
Medicamentele orfane, la fel ca alte medicamente, trebuie încă găsite sigure și eficiente prin cercetări și studii clinice înainte ca FDA să le aprobe pentru comercializare.
Legea privind drogurile orfane din SUA din 1983
Orphan Drug Act oferă stimulente pentru a determina companiile să dezvolte medicamente (și alte produse medicale) pentru piețele mici ale persoanelor cu tulburări rare (în SUA, 47% dintre tulburările rare afectează mai puțin de 25.000 de persoane). Aceste stimulente includ:
- Credite fiscale federale pentru cercetările efectuate (până la 50 la sută din costuri) pentru dezvoltarea unui medicament orfan.
- Un monopol garantat pe 7 ani asupra vânzărilor de medicamente pentru prima companie care a obținut aprobarea de marketing FDA a unui anumit medicament. Acest lucru se aplică numai utilizării aprobate a medicamentului. O altă cerere pentru o utilizare diferită ar putea fi, de asemenea, aprobată de FDA, iar compania ar avea drepturi exclusive de comercializare a medicamentului și pentru acea utilizare.
- Renunțări la taxele de solicitare a aprobării medicamentelor și taxele anuale pentru produsele FDA.
Înainte de adoptarea Legii privind drogurile orfane, puține medicamente orfane erau disponibile pentru tratarea bolilor rare. De la lege, peste 200 de medicamente orfane au fost aprobate de FDA pentru comercializare în S.U.A.
Efectul Orphan Drug Act în farmaceutice din SUA
De când a apărut Legea privind drogurile orfane, în 1983, a fost responsabilă pentru dezvoltarea multor medicamente. Începând cu 2012, au existat cel puțin 378 de medicamente care au fost aprobate prin acest proces, iar numărul continuă să crească.
Exemplu de medicamente disponibile datorită Legii privind drogurile orfane
Printre medicamentele aprobate se numără cele precum:
- Hormonul adrenocorticotrop (ACTH) pentru tratarea spasmelor infantile
- Tetrabenazina pentru tratarea coreei care apare la persoanele cu boala Huntington
- Terapie de substituție enzimatică pentru cei cu tulburare de stocare a glicogenului, boala Pompe
Cercetare și dezvoltare internațională pentru medicamente orfane
La fel ca și Congresul SUA, guvernul Uniunii Europene (UE) a recunoscut necesitatea creșterii cercetării și dezvoltării medicamentelor orfane.
Comitetul pentru medicamente orfane
Înființată în 1995, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMEA) este responsabilă de asigurarea siguranței și eficacității medicamentelor pe piața din UE. Acesta reunește resursele științifice ale celor 25 de state membre ale UE. În 2000, Comitetul pentru produse medicamentoase orfane (COMP) a fost înființat pentru a supraveghea dezvoltarea medicamentelor orfane în UE.
Regulamentul privind medicamentele orfane
Regulamentul privind medicamentele orfane, adoptat de Consiliul European, oferă stimulente pentru dezvoltarea medicamentelor orfane (și a altor produse medicale pentru afecțiuni rare) în UE, inclusiv:
- Renunțări la taxele aferente procesului de aprobare a comercializării.
- Un monopol garantat de 10 ani asupra vânzărilor de medicamente pentru prima companie care a obținut aprobarea de comercializare EMEA a unui medicament. Acest lucru se aplică numai utilizării aprobate a medicamentului.
- Autorizație comunitară de introducere pe piață - o procedură centralizată de autorizare de introducere pe piață care se extinde la toate statele membre ale UE.
- Asistență protocolară, adică furnizarea de sfaturi științifice companiilor de medicamente cu privire la diferitele teste și studii clinice necesare pentru dezvoltarea unui medicament.
Regulamentul privind produsele medicamentoase orfane a avut în UE același efect benefic pe care l-a avut Legea privind medicamentele orfane în SUA, crescând în mare măsură dezvoltarea și comercializarea medicamentelor orfane pentru tulburări rare.
Concluzie la Legea privind drogurile orfane
La acea vreme, există multe controverse cu privire la Legea privind medicamentele orfane, cu necesitatea tratamentelor pentru bolile rare pe o parte a scalei și întrebări despre durabilitate pe de altă parte. Din fericire, aceste acte, atât în Statele Unite, cât și în Europa, au sporit gradul de conștientizare pentru numeroasele boli rare, care, atunci când sunt adăugate împreună, nu sunt atât de neobișnuite.
- Acțiune
- Flip
- Text