Sindromul McCune-Albright

Posted on
Autor: Laura McKinney
Data Creației: 1 Aprilie 2021
Data Actualizării: 17 Noiembrie 2024
Anonim
Syndrome Series: McCune-Albright Syndrome
Video: Syndrome Series: McCune-Albright Syndrome

Conţinut

Sindromul McCune-Albright este o boală genetică care afectează oasele și culoarea (pigmentarea) pielii.


cauze

Sindromul McCune-Albright este cauzat de mutații în gena GNAS. Un număr mic, dar nu toate, din celulele persoanei conțin această gena defectuoasă (mozaicism).

Această boală nu este moștenită.

Simptome

Principalul simptom al sindromului McCune-Albright este pubertatea timpurie la fete. Perioadele menstruale pot începe în copilăria timpurie, cu mult înainte ca sânii sau părul pubian să se dezvolte (care în mod normal apar întâi). Vârsta medie pe care apar simptomele este de 3 ani. Cu toate acestea, pubertatea și sângerările menstruale au apărut la 4 până la 6 luni la fete.

Dezvoltarea sexuală precoce poate apărea și la băieți, dar nu la fel de des ca la fete.

Alte simptome includ:

  • Fracturi osoase
  • Deformări ale oaselor în față
  • gigantism
  • Locuri neregulate, de mari dimensiuni, cafe-au-lait

Examene și teste

Examenul fizic poate prezenta semne de:


  • Creșterea osoasă anormală în craniu
  • Ritmuri inimii anormale (aritmii)
  • Acromegalie
  • gigantism
  • Canturi mari de cafea-au-lait pe piele
  • Boală hepatică, icter, ficat gras
  • Țesutul asemănător țesutului din os (displazia fibroasă)

Testele pot arăta:

  • Anomaliile suprarenale
  • Nivel ridicat de hormon paratiroidian (hiperparatiroidism)
  • Nivel ridicat de hormon tiroidian (hipertiroidism)
  • Anormalități hormonale anormale
  • Nivel scăzut de fosfor din sânge (hipofosfatemie)
  • Chist ovarian
  • Pituitari sau tumori tiroidiene
  • Nivel anormal de prolactină din sânge
  • Nivel anormal al hormonului de creștere

Alte teste care pot fi efectuate includ:

  • RMN al capului
  • Raze X ale oaselor

Testele genetice pot fi efectuate pentru a confirma diagnosticul.

Tratament

Nu există un tratament specific pentru sindromul McCune-Albright. Medicamentele care blochează producția de estrogen, cum ar fi testolactona, au fost încercate cu un succes.


Anomaliile anorenale (cum ar fi sindromul Cushing) pot fi tratate cu o intervenție chirurgicală pentru a elimina glandele suprarenale. Gigantismul și adenomul hipofizar vor trebui tratate cu medicamente care blochează producția de hormoni sau cu chirurgie.

Anomaliile osoase (displazie fibroasă) sunt îndepărtate uneori prin intervenție chirurgicală.

Limitați numărul de raze X luate din zonele afectate ale corpului.

Perspectiva (prognoza)

Durata de viață este relativ normală.

Posibile complicații

Complicațiile pot include:

  • Orbire
  • Probleme cosmetice de la anomalii osoase
  • Surditate
  • Osteita fibrosa cystica
  • Pubertate prematură
  • Oase rupte repetate
  • Tumorile oaselor (rare)

Când să vă adresați unui specialist medical

Adresați-vă medicului dumneavoastră dacă copilul dumneavoastră începe pubertatea precoce sau are alte simptome ale sindromului McCune-Albright. Consilierea genetică și, eventual, testarea genetică pot fi sugerate dacă boala este detectată.

Nume alternative

Displazie fibroasă polioostatică

Imagini


  • Anatomia anterioară a scheletului

  • Neurofibromatoză, loc gigant cafe-au-lait

Referințe

Garibaldi LR, Chemaitilly W. Tulburări ale dezvoltării pubertății. În: Kliegman RM, Stanton BF, St. Geme JW, Schor NF, eds. Nelson Manual de Pediatrie. 20 ed. Philadelphia, PA: Elsevier; 2016: chap 562.

Styne DM, Grumbach MM. Fiziologia și tulburările pubertății. În: Melmed S, Polonsky KS, Larsen PR, Kronenberg HM, eds. Williams Manual de Endocrinologie. Ediția a 13-a. Philadelphia, PA: Elsevier; 2016: chap 25.

Data de examinare 7/26/2018

Actualizat de: Anna C. Edens Hurst, MD, MS, asistent universitar în genetica medicală, Universitatea din Alabama la Birmingham, Birmingham, AL. Revizuire oferită de VeriMed Healthcare Network. De asemenea, revizuit de către David Zieve, MD, MHA, Director Medical, Brenda Conaway, Director Editorial, și A.D.A.M. Echipa editorială.