Conţinut
- 1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) pentru leucemia limfocitară acută
- 2. Lenalidomida (Revlimid) după transplant în mielom multiplu
- 3. Chimioterapie cu combinație fixă pentru leucemia mieloidă acută
Progresele de mai jos ale tratamentului ar putea fi privite ca pași mici, mai degrabă decât salturi uriașe înainte; cu toate acestea, aceste terapii pot oferi avantaje de supraviețuire care pot fi extrem de semnificative pentru cei afectați.
În unele cazuri, terapiile emergente ar putea chiar să mențină flacăra speranței aprinse - că tratamentul curativ, cum ar fi transplantul de măduvă osoasă, ar putea fi în cele din urmă urmărit - în timp ce înainte, este posibil să nu fi fost o opțiune.
Câștigurile în supraviețuire trebuie luate în considerare împreună cu efectele secundare și toxicitatea; în aceste situații, pacienții doresc de obicei să trăiască atât cât pot (calitate a vieții), cât și cât pot (supraviețuire).
Terapii recent aprobate
Medicament | Boala studiată | Avantaj comparativ |
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) | ALL cu celule B recidivante sau refractare | 35,8% au obținut un răspuns complet (față de doar 17,4% cu terapia standard) Durata medie de supraviețuire de 8,0 luni (față de 4,9 luni cu terapia standard) |
Lenalidomidă (Revlimid) | Mielom multiplu nou diagnosticat | Terapia de întreținere cu lenalidomidă după transplant a redus ratele mortalității cu 25% comparativ cu placebo sau observație. Supraviețuire îmbunătățită fără progresia bolii: 52,8 luni cu lenalidomidă vs. 23,5 luni |
Daunorubicină și citarabină lipozom pentru injecție (Vyxeos) | LAM nou diagnosticată legată de terapie (t-LAM) LMA cu modificări legate de mielodisplazie (LMA-MRC) | Supraviețuire îmbunătățită în comparație cu pacienții cărora li s-au administrat tratamente separate pentru daunorubicină și citarabină (supraviețuirea globală mediană 9,56 luni față de 5,95 luni). |
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) pentru leucemia limfocitară acută
Aproximativ 5.970 de cazuri noi de leucemie limfocitară acută (LLA) au fost anticipate în Statele Unite în 2017, cu aproximativ 1.440 de decese în același an, potrivit estimărilor Societății Americane de Cancer. În ciuda îmbunătățirilor din ultimele decenii în tratamentul multor tipuri de cancer de sânge, prognosticul pentru acești pacienți cu LLA rămâne slab.
Transplantul alogen de celule stem (transplant de măduvă osoasă de la un donator) oferă promisiunea, potențial, a unui remediu pentru adulții cu LLA. Cu toate acestea, există un obstacol de depășit: ratele mici de remisie completă cu regimurile curente de chimioterapie. Transplantul de celule stem necesită de obicei ca o persoană să fi obținut o remisie completă a bolii și, din păcate, asta înseamnă că relativ puțini adulți cu LLA recidivantă sau refractară cu celule B (o boală care a revenit, în ciuda tratamentului) pot ajunge la transplant.
Astfel, dezvoltatorii de medicamente au căutat noi instrumente pentru a viza aceste celule canceroase. Atacarea celulelor care au un marker numit CD22 poate fi un astfel de instrument, în circumstanțele potrivite. CD22 este o moleculă care este făcută de anumite celule din corp și plasată de aceste celule, aproape ca niște etichete, pe exteriorul celulei, în interiorul membranei celulare. La pacienții cu LLA cu celule B, celulele canceroase au această moleculă CD22 în aproximativ 90 la sută din cazuri - și acestea sunt cote destul de bune în tratamentul cancerului.
Inotuzumab ozogamicina (Besponsa) este un anticorp monoclonal anti-CD22 umanizat care este atașat de calicheamicină, un agent care poate ucide celulele vizate.
Inotuzumab ozogamicina se numește conjugat deoarece este un anticorp care este atașat sau conjugat cu un agent care poate ucide celulele. Partea anticorp caută celule care au markerul CD22, iar partea conjugată distruge celula vizată.
FDA a aprobat inotuzumab ozogamicina pe baza dovezilor dintr-un studiu clinic în care cercetătorii au examinat siguranța și eficacitatea medicamentului în comparație cu un regim alternativ de chimioterapie. Acest studiu a inclus 326 de pacienți care au prezentat LLA cu celule B recidivante sau refractare și care au primit unul sau două tratamente anterioare.
Potrivit FDA, din cei 218 de pacienți evaluați, 35,8 la sută care au primit inotuzumab ozogamicină au prezentat un răspuns complet, pentru o medie de 8,0 luni; dintre pacienții care au primit chimioterapie alternativă, doar 17,4 la sută au prezentat un răspuns complet, pentru o mediană de 4,9 luni. Astfel, inotuzumab ozogamicina este o nouă opțiune importantă de tratament pentru LLA cu celule B recidivante sau refractare.
Reacțiile adverse frecvente ale inotuzumab ozogamicin includ niveluri scăzute de trombocite (trombocitopenie), niveluri scăzute ale anumitor celule albe din sânge (neutropenie, leucopenie), infecție, niveluri scăzute de celule roșii din sânge (anemie), oboseală, sângerări severe (hemoragii), febră ( pirexie), greață, cefalee, niveluri scăzute de celule albe din sânge cu febră (neutropenie febrilă), leziuni hepatice (transaminaze și / sau gamma-glutamiltransferază crescute), dureri abdominale și niveluri ridicate de bilirubină în sânge (hiperbilirubinemie). Pentru informații suplimentare de siguranță, consultați informațiile complete de prescriere.
2. Lenalidomida (Revlimid) după transplant în mielom multiplu
Terapia de întreținere cu lenalidomidă în urma transplantului autolog de celule stem hematopoietice (transplant de măduvă osoasă prin auto-donare) a redus ratele mortalității cu 25% comparativ cu placebo sau observație la pacienții cu mielom multiplu nou diagnosticat, conform rezultatelor unui studiu recent de meta-analiză.
McCarthy și colegii săi au analizat datele pacienților din trei studii clinice randomizate din Statele Unite, Franța și Italia. Studiile au inclus pacienți cu mielom multiplu nou diagnosticat care au primit transplant de măduvă osoasă auto-donată (autologă) și apoi 1.208 dintre aceștia au fost tratați cu lenalidomidă ulterior, în timp ce 603 de pacienți au primit fie un placebo, fie au fost pur și simplu observați sau monitorizați.
Pacienții tratați cu lenalidomidă au avut o supraviețuire îmbunătățită, fără progresia bolii lor, comparativ cu cei care au primit placebo sau observație (52,8 luni față de 23,5 luni). Un total de 490 de pacienți au murit. Un beneficiu semnificativ de supraviețuire a fost observat în grupul cu lenalidomidă.
O proporție mai mare de pacienți din grupul cu lenalidomidă a prezentat o a doua malignitate primară hematologică și o tumoră solidă a doua malignitate primară; cu toate acestea, ratele de progresie, mortalitate datorată tuturor cauzelor sau mortalitate ca urmare a mielomului au fost mai mari în grupul placebo / observație.
3. Chimioterapie cu combinație fixă pentru leucemia mieloidă acută
LMA este un cancer care progresează rapid, care începe în măduva osoasă și provoacă rapid un număr crescut de globule albe din sânge. Aproximativ 21.380 de persoane vor fi diagnosticate cu LMA în acest an și aproximativ 10.590 de pacienți cu LMA vor muri de boală.
Vyxeos este o combinație fixă de medicamente chimioterapice daunorubicină și citarabină care poate ajuta unii pacienți să trăiască mai mult decât dacă ar primi cele două terapii separat. FDA a aprobat Vyxeos pentru tratamentul adulților cu două tipuri de leucemie mieloidă acută (LMA):
- LAM nou-diagnosticată legată de terapie (t-LMA) și
- LMA cu modificări legate de mielodisplazie (LMA-MRC).
T-AML apare ca o complicație a chimioterapiei sau a radiațiilor la aproximativ 8-10 la sută din toți pacienții tratați pentru cancer. În medie, apare în termen de cinci ani după tratament. AML-MRC este un tip de LMA care este asociat cu antecedente de anumite tulburări de sânge și alte mutații cheie în celulele leucemiei. Atât pacienții cu t-AML, cât și cei cu AML-MRC au speranțe de viață foarte scăzute.
Într-un studiu clinic, 309 pacienți cu t-AML sau AML-MRC recent diagnosticați care au fost randomizați să primească Vyxeos sau tratamente administrate separat de daunorubicină și citarabină, pacienții cărora li s-a administrat Vyxeos au trăit mai mult decât pacienții care au primit tratamente separate de daunorubicină și citarabină (mediană) supraviețuirea generală 9,56 luni față de 5,95 luni).
Reacțiile adverse frecvente au inclus evenimente de sângerare (hemoragie), febră cu număr scăzut de celule albe din sânge (neutropenie febrilă), erupție cutanată, umflare a țesuturilor (edem), greață, inflamație a mucoaselor (mucozită) și alte efecte adverse, inclusiv probleme gastro-intestinale , infecții grave și ritm cardiac anormal (aritmie).