Ataxia - telangiectasia

Posted on
Autor: Peter Berry
Data Creației: 15 August 2021
Data Actualizării: 17 Noiembrie 2024
Anonim
Ataxia-Telangiectasia Syndrome - Usmle case based discussion
Video: Ataxia-Telangiectasia Syndrome - Usmle case based discussion

Conţinut

Ataxia-telangiectasia este o boală rară din copilărie. Aceasta afectează creierul și alte părți ale corpului.


Ataxia se referă la mișcări necoordonate, cum ar fi mersul pe jos. Telangiectaziile sunt vase de sânge lărgite (capilare) chiar sub suprafața pielii. Telangiectasiile apar ca niște vene mici, roșii, asemănătoare păianjenilor.

cauze

Ataxia-telangiectasia este moștenită. Aceasta înseamnă că este trecut prin familii. Este o trăsătură autosomală recesivă. Ambii părinți trebuie să furnizeze o copie a unei gene nefuncționale copilului pentru a avea simptome ale tulburării.

Boala provine de la defecte ale genei ATM (ataxia telangiectasia mutated). Defectele din această gena pot duce la moartea anormală a celulelor în jurul corpului, inclusiv la partea din creier care ajută la coordonarea mișcării.

Băieții și fetele sunt afectate în mod egal.

Simptome

Simptomele includ:

  • Reducerea coordonării mișcărilor (ataxie) în copilăria târzie, care poate include mersul ataxic (ataxie cerebeloasă), mers jerky, instabilitate
  • Reducerea dezvoltării mentale, încetinește sau se oprește după vârsta de 10-12 ani
  • Întârzierea mersului pe jos
  • Decolorarea suprafețelor cutanate expuse la lumina soarelui
  • Decolorarea pielii (pete colorate pe bază de lapte)
  • Vasele de sânge lărgite în pielea nasului, urechilor și în interiorul cotului și genunchiului
  • Vase de sânge lărgite în albul ochilor
  • Cireasa sau mișcări anormale ale ochilor (nistagmus) târziu în boală
  • Grație prematură a părului
  • convulsii
  • Sensibilitate la radiații, inclusiv raze X
  • Infecții respiratorii severe care continuă să se întoarcă (recurente)

Examene și teste

Furnizorul de servicii medicale va efectua un examen fizic. Examenul poate prezenta semne ale următoarelor:


  • Amigdalele, ganglionii limfatici și splina sub dimensiunea normală
  • Scăderea reflexelor absente ale tendonului adânc
  • Dezvoltare fizică și sexuală întârziată sau absentă
  • Eșecul de creștere
  • Fața ca fața mască
  • Multiple colorări ale pielii și modificări ale texturii

Testele posibile includ:

  • Fetoproteina alfa
  • Ecranul celulelor B și T
  • Antigenul carcinoembrionic
  • Testarea genetică pentru a căuta mutații în gena ATM
  • Test de toleranță la glucoză
  • Valorile serice ale imunoglobulinelor (IgE, IgA)
  • X-ray-uri pentru a privi la dimensiunea glandei timusului

Tratament

Nu există tratament specific pentru ataxia-telangiectasia. Tratamentul se adresează simptomelor specifice.

Grupuri de suport

Ataxia Telangiectasia pentru copii: www.atcp.org

Fundația Națională de Ataxie (NAF): ataxia.org


Perspectiva (prognoza)

Decesul precoce este comun, însă speranța de viață variază.

Deoarece persoanele cu această afecțiune sunt foarte sensibile la radiații, nu ar trebui să li se administreze niciodată radioterapie și nu ar trebui să se facă raze X inutile.

Posibile complicații

Complicațiile pot include:

  • Cancer, cum ar fi limfomul
  • Diabet
  • cifoză
  • Progresiv tulburări de mișcare care conduc la utilizarea scaunului cu rotile
  • scolioză
  • Infecții pulmonare severe și recurente

Când să vă adresați unui specialist medical

Apelați-vă furnizorul dacă copilul dumneavoastră dezvoltă simptome ale acestei tulburări.

profilaxie

Cuplurile cu istoric familial al acestei afecțiuni care iau în considerare sarcina pot lua în considerare consilierea genetică.

Părinții unui copil cu această tulburare pot prezenta un ușor mai mare risc pentru cancer. Ei ar trebui să aibă consiliere genetică și proiecții de cancer sporite.

Nume alternative

Sindromul Louis-Bar

Imagini


  • anticorpii

  • telangiectazie

Referințe

Gatti R, Perlman S. Ataxia-telangiectasia. GeneReviews. 2016. www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20301790.

Varma R, Williams SD. Neurologie. În: Zitelli BJ, McIntire SC, Norwalk AJ, eds. Atlasul de pediatrie al lui Zitelli și Davis. Al șaptelea ed. Philadelphia, PA: Elsevier Saunders; 2018: cap 16.

Data de examinare 8/6/2017

Actualizat de: Anna C. Edens Hurst, MD, MS, asistent universitar în genetica medicală, Universitatea din Alabama la Birmingham, Birmingham, AL. Revizuire oferită de VeriMed Healthcare Network. De asemenea, revizuit de către David Zieve, MD, MHA, Director Medical, Brenda Conaway, Director Editorial, și A.D.A.M. Echipa editorială.